Navigációs menü

Cukorbetegség gyermekeknél nemzeti gyógyszeres kezelés

A diabeteszes mikroangiopátia lehetséges korrekciója Az Amglidia AMMTeK a glibenklamid hatóanyag egy új gyógyszerformája, mely újszülötteknél, csecsemőknél és gyerekeknél alkalmazható.

A neonatális diabétesz a cukorbetegség egy rendkívül ritka formája, mely a gyermek életének első hat hónapjában kerül diagnosztizálásra. A betegség életet veszélyeztető, rokkantosító hatású a magas vércukorszint okozta tünetek és a ketoacidózis kockázatának fennállása miatt.

cukorbetegség gyermekeknél nemzeti gyógyszeres kezelés

A cukorbetegség ezen ritka formájának megjelenését különböző génmutációk okozzák. Az Amglidia a glibenklamid hatóanyag egy új formulájú készítménye. A glibenklamid a 2-es típusú cukorbetegség kezelésére már engedélyezett hatóanyag.

cukorbetegség gyermekeknél nemzeti gyógyszeres kezelés

Hatását a hasnyálmirigy inzulintermelő sejtjeiben fejti ki, ahol az inzulinkibocsátást szabályozó ATP-szenzitív káliumcsatornához KATP tapad.

A neonatális cukorbetegségben szenvedő csecsemők jelentős részében a hasnyálmirigy sejtjei termelnek ugyan inzulint, ám nem képesek azt a véráramba bocsátani, mivel a genetikai mutációk miatt a KATP csatornák nem működnek megfelelően.

cukorbetegség gyermekeknél nemzeti gyógyszeres kezelés

A vérben az inzulin hiánya okozza a cukorbetegség tüneteit. A glibenklamid hatására a KATP csatorna ismét képes az inzulint a véráramba juttatni.

Cukorbetegség gyógyszeres kezelése

A hatás eredményeként a neonatális diabétesz tüneteinek enyhülése várható. Pillanatnyilag a klinikai gyakorlatban a neonatális diabetes mellitus NDM kezelésének módja az, hogy a kórházban a nővérek vagy otthon a szülők inzulint adagolnak, vagy kizárólag felnőttekben történő használatra engedélyezett glibenklamid hatóanyagú gyógyszereket alkalmaznak off-label módon, ami a hivatalosan törzskönyvezett gyógyszernek a hivatalos alkalmazási előirattól eltérő felírását jelenti.

Táplálkozási tényezők[ szerkesztés ] A grafikonon mutatja, hogy és között az élelmiszerenergia-fogyasztás világszerte fokozatosan növekedett személyenként és naponta. Átlagos egy főre jutó energiafogyasztás a világon és között [69] Az egy főre jutó étkezési energiabevitel a különböző régiókban és országokban jelentősen eltérő, és az idő múlásával is jelentős mértékben változott. A szénhidrátoknak kritikus a felszívódási sebességük, a felszívódási sebességet a glikémiás index GI mutatja meg.

Mivel a csecsemők nehezen vennék be a tablettákat, ezért kis darabokra vagy porrá őrlik, és vízben feloldják, majd szájon át, fecskendővel adagolják. A gyakorlat számos hibalehetőséget rejt magában az adagolás tekintetében, ami alul- vagy túladagoláshoz vezethet, ráadásul a glibenklamid rosszul oldódik vízben, és a fogakkal érintkezve elszínezi azokat.

A nem-inzulin természetű vércukorszint-csökkentő gyógyszerek az alábbi mechanizmusok révén fejtik ki hatásukat: hatásukat a májban, az izmokban és a zsírszövetben fejtik ki, vagy növelik a vese vércukor-kiválasztását; befolyásolják a cukor felszívódását a gyomor-bél traktusban; inkretin-hatáson alapulók: GLPreceptor agonisták — DPPgátlók az inkretinek a gyomor-bél rendszerben a szénhidrátok elfogyasztása után felszabaduló hormonok, melyek serkentik az inzulin elválasztását. Metformin A metformin a 2-es típusú cukorbetegség kezelésének általában elsőként választandó szere. Csökkenti a vércukorszintet és növeli a szervezet inzulin iránti érzékenységét, ami elősegíti az inzulin hatékonyabb felhasználását.

Az Amglidia formulájának köszönhetően a glibenklamid adagolása sokkal pontosabban elvégezhető, ami egy kielégítetlen gyógyászati igény. Ezen felül az Amglidiával kezelt betegeknél lehetséges, hogy nem lesz szükségük inzulinkezelésre, vagy csak később csak kisebb adagokat igényelnek majd.

Az Amglidia alkalmazásának előnyeit egyrészt irodalmi adatok, másrészt egy biológiai hasznosítási vizsgálat, harmadrészt a NEOGLI vizsgálat adatai támasztják alá.

cukorbetegség gyermekeknél nemzeti gyógyszeres kezelés

A NEOGLI vizsgálatba a betegség rendkívül ritkasága miatt ből egy újszülöttet érint mindössze 10 beteget vontak be. Az adatok azt mutatták, hogy a glikémiás kontroll a zúzott tablettákról az orális szuszpenzióra váltást követően stabil maradt.

Első gyógyszer a neonatális diabetes mellitus kezelésére

Mint az engedélyezés során cukorbetegség gyermekeknél nemzeti gyógyszeres kezelés, a ritka betegségek gyógyszere minősítést most felül fogja vizsgálni az EMA ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottsága COMP - Committee for Orphan Medicinal Products annak megállapítására, hogy a jelenleg rendelkezésre álló információk alapján fenntartható-e az Amglidia ritka betegségek kezelésére szolgáló gyógyszer státusza, és garantálható-e emiatt egy tíz éves kizárólagos forgalmazási jog.

Az Amglidia engedélyezése úgynevezett hibrid beadvány formájában történik, mivel a gyógyszer gyakorlatilag egy generikumnak lenne tekinthető, melynek originátora az Európai Unió területén óta engedélyezett Daonil.

cukorbetegség gyermekeknél nemzeti gyógyszeres kezelés

A hibrid beadványok részben a referencia originátor termék preklinikai és klinikai vizsgálatainak eredményein, másrészt új adatokon alapulnak. Az Amglidia hatóanyaga azonos ugyan a Daoniléval, ám eltérő indikációra kérvényezték engedélyezését, valamint gyógyszerformája és erőssége is különbözik a referencia készítménytől.

A vizsgálatok az Amglidia megfelelő minőségéről és relatív biológiai felvehetőségéről tanúskodtak.

Velkey: Meg kell őrizni az egyedülálló gyermekellátási rendszerünket Ma már nem elég az 1-es típusú diabétesz kezelésére összpontosítani, hiszen a modern terápiák teljes életet biztosítanak a gyermekeknek, akiknél egyre fiatalabb korban jelentkezik a betegség — mondta Velkey György, a Magyar Gyermekorvosok Társaságának MGYT elnöke. Bár a gondozóhálózat rendelkezésre áll, a társaság a Gyermekdiabétesz Szekcióval közösen célul tűzte ki a társadalom megszólítását: korszerűsíteni kell a gyermekkori, 1-es típusú cukorbeteghez kapcsolódó eddig megszokott szemléletet mind az orvosszakma és a terápiába kapcsolódó szakemberek, mind a szülők és pedagógusok részéről, hogy a gyermek támogató közegre leljen.

A készítmény indikációi: Neonatális diabetes mellitus NDM kezelésére újszülötteknél, csecsemőknél és gyermekeknél. A szulfonilurea hatóanyagok, mint az Amglidiában található glibenklamid hatásosnak bizonyultak az ATP-szenzitív káliumcsatornák béta-sejtjeit érintő genetikai mutációval rendelkező betegek, valamint a 6q24 kromoszómával kapcsolatosa átmeneti neonatális diabetes mellitusban szenvedő betegek kezelésében. Javasolt, hogy az Amglidiával történő kezelést egy igen korán jelentkező cukorbetegség kezelésében tapasztalattal rendelkező orvos kezdje meg.

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága CHMP által a februári ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása.

Fel kell adni a hagyományos modellt

A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról, a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított körülbelül 60 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat SmPC - Summary of Product Characteristics tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes cukorbetegség gyermekeknél nemzeti gyógyszeres kezelés nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt.

cukorbetegség gyermekeknél nemzeti gyógyszeres kezelés

A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.